Can Storm paylaştı.

Anayasa Mahkemesi'nden ilaç bekleyen Hira bebeği sevindiren karar

Yüksek Mahkeme, ölümcül bir rahatsızlık olan
BeğenFavori PaylaşYorum yap
    • berrram @berrram

      Merak eden arkadaşlar için, şu an için en pahalı ilaç "Zolgensma" 2.1 milyon dolar.

    • berrram @berrram

      @kultanarz Bende bilmiyordum ama biraz araştırdım, bu ilaç özelinde ve genel olarak bakarsak. Temelde bu ilacın yaptığı şey gen terapisi olarak geçmekte. İki türlü gen terapisi var diyebiliriz. "In Vivo" ve "Ex Vivo". Ex Vivo'da hastadan alınan hücreler labaratuvar ortamında işlenip tekrar hastaya geri enjekte ediliyor. In Vivo'da ise bu enjeksiyon işlemi direkt olarak yapılmamakta bunun yerine bir aracı kullanılmakta, bu aracı kullanılarak yapılan işleme de "vector" denilmekte. Bir kaç tane farklı vektor yöntemi var ama temelde bu yöntemde aracı olarak kullanılan şey hastalığa neden olmayan virüsler. "Zolgensma" da "Adeno-Associated Virus" denilen vektör yöntemini kullanmakta. Bu ilaç denilen şey ise aslında SMA1 genini içeren virüs. SMA hastalarında (belirli tipler var) bu gen yok, bu gen olmadığı için vücut gerekli olan proteini üretemiyor.(Temel motor işlevleri için gerekli.) Normalde bu hastalık tipi için kullanılan bir ilaç var ama düzenli olarak kullanmak gerekiyor. Bu "Zolgensma" farkı ise tek seferlik olması. Tek bir kullanım tedavi için yeterli. Vücut bu zararsız virüs ile karşılaştığı zaman bunun içinde bu zamana kadar görmediği SMA1 genini görüyor ve bir kere görmesi bunu vücudun kendi veritabanına kaydetmesi için yeterli. Eskiden bu SMA1 geni olmadığı için gerekli olan protein üretilemiyordu ama artık bu SMA1 geni olduğu için vücut gerekli olan üretimi sağlayabiliyor. Bu sayede de tek bir kullanım tedavi olmak için yeterli. Satış fiyatının aşırı fazla olmasının sebebi araştırma ve geliştirme maliyetlerinin çok fazla olması. Bugün en basitinden Intel bile devasa bir arka plan bilgisine sahip olmasına rağmen işlemci üretim teknolojisini küçültemiyor. Bu adamlar ise neredeyse sıfırdan çalışmaya başlıyor. Zaten bu ilacı üreten firma olan "AveXis" kuruluş amacı bu hastalığa tedavi bulmak. Diğer taraftan tek kullanımlık bir ilaç, üreten tek bir firma. Hayat Bilgisi'nde ki müdürün dediği gibi "Zorunlu değil ama mecburi." İlk 4 ayda 160 milyon dolarlık satış yapmışlar. Daha fazla bilgi için:
      https://www.youtube.com/watch?v=hYHbfQe5h-Q
      https://www.youtube.com/watch?v=GyCO9c2PbtU
      https://www.fda.gov/media/126109/download (Prospektüs)
      https://smabenimleyuru.org.tr/gen-tedavisi-ile-ilgili-merak-edilenler/